Theo Phys.org, công nghệ chỉnh sửa bộ gien CRISPR có thể được thay thế bằng một công nghệ hoàn toàn mới để sửa chữa ở cấp độ tế bào các trục trặc trong cơ thể của động vật có vú, kể cả ở người. Nền tảng mới được gọi là COMET cho phép khám phá và thay đổi các chức năng cơ bản của tế bào, cũng như tạo ra các phương pháp mới để điều trị bệnh, trong số đó có cả ung thư.
Nhờ những tiến bộ trong sinh học tổng hợp, các nhà khoa học có thể lập trình lại các tế bào vi khuẩn để thực hiện các hoạt động mới và tạo ra các hợp chất mới. Tuy nhiên, các tế bào động vật có vú phức tạp hơn nhiều, vì vậy, việc sửa đổi chúng đòi hỏi rất nhiều nỗ lực. Các công cụ chỉnh sửa gien, bao gồm CRISPR, cho phép “viết lại” các gien riêng lẻ, nhưng không phải toàn bộ mạng phân tử. Các chuyên gia từ Đại học Tây Bắc (Mỹ) đã đề xuất một cách tiếp cận mới cho vấn đề này. Họ đã phát triển một nền tảng được gọi là COMET, bộ công cụ đầu tiên để cấu hình lại các tế bào động vật có vú.
Mục tiêu ban đầu của nhóm nghiên cứu là phát triển các liệu pháp tế bào, ví dụ như cách lập trình lại các tế bào miễn dịch để chống ung thư. Tuy nhiên, các nhà nghiên cứu nhanh chóng nhận ra rằng họ cần một công cụ mới để cung cấp cho các tế bào chức năng mới.
Bước đầu tiên là tạo ra một thư viện bao gồm các yếu tố thúc đẩy và phiên mã điều chỉnh sự biểu hiện gien. Dựa trên dữ liệu thu được, một mô hình toán học đã được phát triển để giải thích sự tương tác của các gien bên trong các tế bào. Chính mô hình toán học này là cơ sở của COMET. Nền tảng này bao gồm các hợp chất tổng hợp, nhờ đó có thể kiểm soát hoạt tính của các gien ở mức độ mà trước đó không thể thực hiện được.
Hiện tại, nhóm nghiên cứu đang làm việc để ứng dụng thực tế công cụ COMET. Cụ thể, họ có kế hoạch sử dụng nó để lập trình lại các tế bào để đưa thuốc trực tiếp đến các khối u. Để làm điều này, các nhà khoa học cần dạy cho tế bào phân biệt mô khỏe mạnh với ung thư. Các tác giả cũng muốn làm cho công nghệ mới dễ tiếp cận với các nhóm khoa học khác. Điều này không chỉ giúp phát triển các phương pháp y học và công nghệ sinh học mới, mà còn thúc đẩy nghiên cứu về khả năng miễn dịch, sinh sản và các quá trình sinh học cơ bản khác.
Mặc dù công nghệ chỉnh sửa gien CRISPR đã phổ biến, nhiều nhà nghiên cứu vẫn cho rằng nó không đủ chính xác và an toàn để sử dụng trong y học. Điều này kích thích tìm kiếm các phương pháp thay thế để tạo ra những thay đổi trong bộ gien. Năm 2019, một số công cụ như vậy đã được giới thiệu cùng một lúc - cả các phiên bản CRISPR lẫn các công nghệ hoàn toàn mới.
Vũ Trung Hương