Theo JAMA Neurology, loại thuốc Ambroxol được tổng hợp lần đầu tiên cách đây hơn 50 năm và từ những năm 1970, nó đã được sử dụng tích cực như một thuốc làm tiêu chất nhầy, được kê đơn để điều trị nhiều bệnh hô hấp khác nhau như tràn khí kèm theo bệnh bụi phổi, viêm phế quản, bệnh viêm phổi mãn tính, viêm khí – phế quản (viêm đường hô hấp), giãn phế quản, viêm phế quản kèm theo hen suyễn co thắt phế quản.
Tuy nhiên, trong vài năm qua, Ambroxol đã được nghiên cứu như một loại thuốc có thể ngăn chặn sự tiến triển của một căn bệnh hoàn toàn khác - bệnh parkinson. Điều này đặc biệt quan trọng nếu ta nhớ rằng hiện tại không có phương pháp điều trị hiệu quả cho căn bệnh này.
Các thử nghiệm trên các tế bào thần kinh của người cũng như động vật đã chỉ ra rằng Ambroxol có khả năng làm tăng nồng độ protein glucocerebrosidase (GCase) trong các tế bào thần kinh.
Protein này thực hiện chức năng làm sạch trong đại não, ngăn chặn sự hình thành các chất tích lũy độc hại của một protein khác, alpha synuclein, trong các mô. Chính các búi rối alpha-synuclein hiện đang được coi là thủ phạm chính phá hủy và tiêu diệt các tế bào thần kinh trong bệnh parkinson.
Và sự gia tăng nhân tạo nồng độ GCase bằng cách dùng Ambroxol giúp các tế bào thần kinh loại bỏ alpha synuclein và khỏe mạnh lâu hơn, theo lý thuyết, sẽ làm chậm sự tiến triển của bệnh parkinson.
Một nhóm các nhà khoa học từ Đại học College London (Anh) và một số trung tâm nghiên cứu khác đã tiến hành thử nghiệm lâm sàng đầu tiên về Ambroxol trên 17 bệnh nhân mắc bệnh parkinson.
Những người tham gia đã dùng thuốc hàng ngày trong 6 tháng. Báo cáo thử nghiệm được công bố trên JAMA Neurology. Mục tiêu chính của các thử nghiệm là xác định mức độ an toàn của Ambroxol đối với bệnh nhân, mức độ dung nạp thuốc.
Hóa ra, loại thuốc này không những không gây ra bất kỳ tác dụng phụ tiêu cực nào mà còn vượt qua được hàng rào máu não, nghĩa là nó có thể xâm nhập từ máu vào mô não. Hơn nữa, các phân tích cho thấy do kết quả của việc dùng Ambroxol, nồng độ protein GCase trong dịch não tủy của những người tham gia đã tăng 35% và tình trạng của họ được cải thiện.
Kết quả đầy hứa hẹn như vậy của một nghiên cứu thí điểm nhỏ đã buộc các cơ sở từ thiện phải phân bổ hơn 522.000 bảng cho giai đoạn tiếp theo của các thử nghiệm Ambroxol, để xác định liều tối ưu của thuốc.
Dự kiến một thử nghiệm mới, lớn hơn nhiều và dài hơn, sẽ được thực hiện theo "tiêu chuẩn vàng" của các thử nghiệm lâm sàng, sẽ bắt đầu vào năm nay. Hiện Anh đang tập hợp nhóm người tình nguyện tham gia vào nghiên cứu này.
Vũ Trung Hương