Theo news.rpi.edu, các thử nghiệm đầu tiên cho thấy hợp chất C1 ức chế sản sinh protein beta amyloid trong não. Với những người bệnh ở giai đoạn đầu của chứng mất trí nhớ, những protein độc hại này dần dần hình thành các mảng bám và gây ra cái chết của các tế bào thần kinh.
Các nhà khoa học thuộc Học viện Rensselaer (Mỹ) đã chứng minh được rằng hợp chất C1 được xác định gần đây có thể là một loại thuốc để điều trị bệnh alzheimer. C1 hoạt động như một chất ức chế gamma secretase (enzyme gamma-secretase) một loại enzyme được coi là một trong những chất tham gia chính trong việc hình thành beta amyloid. Ngày nay, nguyên nhân chính và dấu hiệu của sự phát triển bệnh alzheimer ở người là sự hình thành các protein beta amyloid trong đại não. Khi tích lũy lại, chúng làm tắc nghẽn não, kích thích cái chết của các tế bào thần kinh và gây ra các triệu chứng đầu tiên của bệnh – suy giảm chức năng nhận thức.
Các nghiên cứu trước đây khi thử nghiệm chất ức chế gamma secretase đã không đạt được hiệu quả mong muốn do tác dụng phụ nghiêm trọng. Các nhà khoa học giải thích rằng loại thuốc dự kiến trước đó đã chặn tất cả các chức năng của enzyme cần thiết cho sự sống. Còn chất C1 thì hoạt động nhắm mục tiêu và liên kết không phải với enzyme, mà với vị trí phân cắt của protein.
Các thử nghiệm đầu tiên trên các mẻ nuôi cấy tế bào cho thấy hợp chất C1 đã ngăn chặn hiệu quả việc sản sinh protein beta amyloid. Hiện tại, các nhà khoa học đang ở giai đoạn nghiên cứu đầu tiên và chỉ mới chuyển sang thử nghiệm trên động vật. Các thử nghiệm cần chứng minh sự an toàn của trị liệu đối với các loài động vật có vú. Về lâu dài, các nhà khoa học hy vọng liệu pháp có thể là một công cụ hiệu quả để điều trị bệnh alzheimer ở các giai đoạn khác nhau.
Trong khi đó, một nhóm nghiên cứu Mỹ khác ở Đại học y Case Western Reserve cho biết một loại protein chưa biết trước đây có tên aggregatin được mã hóa bởi gien FAM222A có thể là nguyên nhân gây ra sự tích tụ protein beta amyloid trong não. Các thí nghiệm của họ chỉ ra rằng loại protein này có thể là một yếu tố nguy cơ mới đối với bệnh alzheimer.
Vũ Trung Hương